SMA Bilim Kurulu toplant?s? bugün gerçekle?tirildi. Toplant? sonras? Sa?l?k Bakan? Fahrettin Koca aç?klama yapt?. “Art?k iki ilaç tedavi rehberinde” diyen Bakan Koca, ?u ifadeleri kulland?:
* “Bugün Spinal Musküler Atrofi Bilim Kurulumuz çok önemli bir gündemle topland?. Toplant?da SMA taramalar?n?n sonuçlar?, tedavisi devam eden hastalar?n tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son geli?meler ele al?nd?.
“?U ANDA 1024 HASTAMIZ TEDAV?Y? ÜCRETS?Z OLARAK ALIYOR”
* Bilindi?i üzere SMA kal?tsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastal?kt?r. 2016 y?l?na kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastal?k dolay?s?yla hastal???n tip 1 formu görülen bebeklerin %90'?na yak?n?n? 2 ya??na gelmeden kaybediyorduk.
* 2016 y?l?nda Nusinersen etken maddeli ilac?n dünyada uygulanmaya ba?lanmas?ndan sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan olu?tu. Bu geli?menin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek ?ekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalar?m?za ücretsiz olarak verilmeye ba?land?. ?u anda 1024 hastam?z bu tedaviyi ücretsiz olarak al?yor.
* Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olmas? için mümkün olan en erken zamanda uygulanmas?n?n gerekli oldu?unu gösterdi. Bunu sa?lamak için yenido?an döneminde hastal???n taranarak tedavinin mümkünse bulgular geli?meden verilmesi önemlidir. Sa?l?k Bakanl??? olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri do?rultusunda ülkemizin her kö?esinde do?an tüm bebekleri kapsayacak ?ekilde May?s 2022'de SMA yeni do?an tarama program?n? ba?latt?k.
NUS?NERSEN, R?SD?PLAM VE ZOLGENSMA AÇIKLAMASI
* Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA aç?s?ndan tarand?. Bu bebeklerden ilaç tedavisi almas? gerekti?i hekimlerince tespit edilenlere en k?sa sürede tedavilerini ula?t?rd?k. Yenido?an tarama program?nda tan? alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 ayl?k süreçte sa? kal?m oran?m?z %100 olarak gerçekle?ti.
* SMA konusundaki bilimsel geli?meler sadece tedavi ile k?s?tl? kalmad?. Hastal???n önlenmesi konusunda da son 5 y?lda önemli geli?meler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu geli?meleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildi?i evlilik öncesi tarama program?n? hayata geçirdik.
* Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama ba?lamadan önce evlenen çiftleri kaps?yor. Bu taramada SMA ta??y?c?l??? saptanan çiftlere genetik dan??manl?k ve sa?l?kl? bebek sahibi olmalar?n? sa?layacak seçici gebelik uygulamas? ücretsiz olarak sa?lan?yor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.
* ?lk ilaç tedavisinin hastalar?m?za ula?t?r?lmas?n?n ve verilerinin takip edilmesinin yan? s?ra SMA'da kullan?lmak üzere geli?tirilen di?er ilaçlarla ilgili bilimsel geli?meler de Bilim Kurulumuz vas?tas?yla yak?ndan takip edilmektedir. Bu ba?lamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.
“RUHSAT SÜREC?N? ÖNÜMÜZDEK? GÜNLERDE SONUÇLANDIRMI? OLACA?IZ”
* Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlü?ü gösterilememi?tir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilac?n ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma taraf?ndan tamamlanarak ba?vurusu yap?lm??t?r. Hastalar?m?za solüsyon ?eklinde oral yolla verme olana?? da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler de?erlendirilmi?, ilgili ilac?n ruhsatland?r?lmas? için son a?amaya gelinmi?tir.
* Bilim kurulumuzca yap?lan bugünkü toplant?m?zda ilac?n ne ?ekilde haz?rlan?p, hastalar?m?za nas?l ula?t?r?laca??na kadar Sa?l?k Sistemimizin üzerine dü?en tüm detaylar titizlikle de?erlendirilmi?tir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçland?rm?? olaca??z. Bu ilac?n etkinli?i bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmas?n?n güç oldu?u hastalar için seçenek olarak sunulmas?na karar verilmi?tir. Ülke verileri artt?kça Bilim Kurulu taraf?ndan uygulama esaslar? yeniden gözden geçirilecektir.
* Ayr?ca hastalar?m?z için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve geli?meleri yak?ndan takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildi?i üzere, Bakanl???m?z için esas olan Bilim Kurullar?m?z?n de?erlendirmesi ve hastalar?m?z?n global aktörlerin verece?i zararlardan korunmas?d?r. Bu anlamda ad? geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler olu?mu?tur.
“SMA YARDIM KAMPANYALARININ H?ÇB?R?S?NE BAKANLIK OLARAK ONAY VERMED???M?Z?N B?L?NMES?N? ?STER?Z”
* ?lac?n Amerika Birle?ik Devletlerinde Ruhsatland?r?lmas?na esas te?kil eden deneyin sonuçlar?nda tutars?zl?klar görülerek bu verilerin yer ald??? bilimsel yay?n çok prestijli bir bilimsel dergiden kald?r?lmak zorunda kalm??t?r. Etkisiz oldu?u aç?kça bilinen solunum cihaz?na ba??ml? Tip1 ve baz? Tip 2 hastalar ile semptomlar? ilerlemi? çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanmas? pahas?na, yurt d???nda baz? hekimler taraf?ndan belli baz? ülkelerde ilaç uygulamalar? yap?lmaktad?r.
* Bu noktada ülkemizde do?an her SMA'l? bebe?in etkinli?i bilinen bir tedaviyi ald???n? ve yap?lan SMA yard?m kampanyalar?n?n hiçbirisine Sa?l?k Bakanl??? olarak onay vermedi?imizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermedi?i bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza ba?l? ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yap?lmaktad?r.
* Hatta onay?m?z d???nda, bu tür kampanyalarla yurt d???na götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanl???m?za ba?vuru yap?lan çok say?da bebe?imiz mevcuttur.
* Tüm bu tabloya ra?men hastalar?m?za ek bir fayda sa?layabilece?i ihtimalini göz ard? etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilac?n giri?i için yasal bir ba?vurular? olmamas?na ra?men görü?ülmü? ve bilimsel kan?tlar? temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmu?tur. Bilim kurulumuzca yap?lan de?erlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin di?er tedavilere üstünlü?ünü gösteren kar??la?t?rmal? bir bilimsel çal??man?n halen bulunmad??? görülmü?tür.
“A?LELER?M?Z?N UMUDUNUN T?CAR? AMAÇLARA ALET ED?LMES?NE RIZA GÖSTERMEYECE??Z”
* Ayr?ca Avrupa ?laç Ajans? Zolgensma tedavisinde ortaya ç?kan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yak?n zamanda k?s?tlama getirmi?tir. Bu durum Bilim Kurulumuz taraf?ndan yak?ndan takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilac?n 0-6 hafta yenido?an taramas?ndan gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde di?er ilaçlara benzer etkinli?i oldu?unu gösteren son 5 ay içerisinde yay?nlanan çal??malar bulunmaktad?r.
* Yeni bir inceleme yap?lmas? için ilgili firmadan gerçek ya?am verileri talep edilerek yeni bir de?erlendirme yap?lmas?n?n uygun olaca?? dü?ünülmü?tür. SMA Bilim Kurulumuz en k?sa sürede bu de?erlendirmeyi yapacakt?r.
* SMA tedavisinde dünyada kullan?lan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatland?r?lm??, Risdiplam ruhsat müracaat?n? yapm?? ve son a?amaya gelmi?tir. Zolgensma ise ruhsatland?rmaya esas hiçbir giri?imde bulunmam??t?r. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulamas? aç?s?ndan ruhsatland?rma son derece önemlidir.
* SMA hastalar?m?z ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayal? sa?l?k hizmeti ve bak?m?n?, standart bak?m kurallar?na uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz.
* Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline ?imdiye kadar izin vermedi?imiz gibi bundan sonra da izin vermeyece?iz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine r?za göstermeyece?iz. Daha önce çocuklar?m?z?n denek olarak kullan?lmas?na izin vermeyece?imizi beyan etmi?tik. Bu konumumuzu korudu?umuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kan?tla etkinli?i ispat edilmi? her tedavi için ise gereken kolayl??? sa?lamaya haz?r?z.”